超5亿美元！英矽智能小分子抑制剂3个月内二度出海

　　人工智能制药公司英矽智能宣布与意大利跨国药企美纳里尼集团及其全资子公司StemlineTherapeutics达成AI药物对外授权合作，美纳里尼将获得英矽智能自主研发的KAT6小分子抑制剂的全球独家开发和商业化权益。本次合作交易总额逾5亿美元，包括1200万美元的首付款，以及后续开发、监管和商业里程碑。此外，英矽智能还有望获得潜在可达两位数的特许权使用费率。
　　该合作是继2023年9月，英矽智能将USP1小分子抑制剂以8000万美元首付款对外授权给纳斯达克上市公司Exelixis后，再次实现自研管线的对外授权。相较于已在中美进入临床1期的USP1项目，本次双方达成合作的KAT6项目所处阶段更为早期。2022年12月英矽智能提名了该项目的临床前候选化合物ISM5043，目前仍在临床前的转化医学研究阶段，包括在PandaOmics的帮助下展开适应症的探索，以及联合用药的开发。
　　ISM5043是一款靶向KAT6的口服高选择性小分子抑制剂，有望用于ERHER2乳腺癌和其他癌症的治疗。该亚型患者基础庞大，约占总体乳腺癌患者群体的70。在临床前研究中，ISM5043在多个细胞系移植瘤模型（CDX）和人源异种移植模型（PDX）中均显示出对KAT6A的强效抑制作用，体现了卓越的疗效和良好的安全性。英矽智能在2023年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上展示了该创新项目的最新数据。
　　英矽智能创始人兼首席执行官Alexzhavoronkov博士表示，“再次成功将自研AI药物实现对外授权是对英矽智能独特商业模式的验证。这款正在开发中的KAT6小分子抑制剂有望为乳腺癌患者提供新的临床治疗选择。美纳里尼旗下的Stemline在肿瘤学领域具有前瞻性的视野和对变革性疗法的深刻理解，是将ISM5043带入临床试验并完成临床开发的理想合作伙伴。”
　　美纳里尼集团的全资子公司StemlineTherapeutics，是一家商业阶段的生物制药公司，专注于创新肿瘤疗法的开发和商业化，已在美国和欧盟实现了ORSERDU（elacestrant，艾拉司群）的商业化。这是一种口服内分泌疗法，获批用于既往接受过至少一线内分泌治疗后疾病进展的ER、HER2、ESR1突变的绝经后女性或成年男性晚期或转移性乳腺癌患者。本次合作或将有助于开启KAT6抑制剂在临床上与艾拉司群的联用前景。
　　美纳里尼集团首席执行官ElcinBarkerErgun表示，“英矽智能是人工智能制药领域的全球领先力量，我们很高兴能与之达成合作。我们希望探索一个前景广阔的创新方向，并开启变革性的抗肿瘤创新疗法。我们的目标是进一步提高患者的临床治疗效果，而靶向KAT6的候选药物有望在乳腺癌及其他癌症领域实现这一目标。”